De internationale fase 2a geneesmiddelenstudie Levals is afgerond. Het farmaceutische bedrijf Orion heeft in deze studie gekeken naar het effect van Levosimendan (ODM-109) op de ademhaling en spierkracht bij ALS. Helaas had dit medicijnonderzoek niet de gehoopte uitkomst. Er was geen effect van dit experimentele middel op de longcapaciteit in zittende positie en spierkracht bij ALS.
Het ALS Centrum in het UMC Utrecht was een van de deelnemende centra in deze studie. Lees meer over het doel en de studie opzet.
Geen effect op longcapaciteit in zittende positie
De primaire uitkomstmaat van de studie is de vitale capaciteit van de longen terwijl de patiënt zit. Helaas is hier geen statistisch significant gunstig effect aangetoond. Dit betekent dat we niet genoeg zekerheid hebben om een mogelijk effect te onderscheiden ten opzichte van een bevinding op basis van kans. Bij een post-hoc analyse werd wel een gunstig effect gezien op de vitale capaciteit in rugligging. Bij een post-hoc analyse wordt de verzamelde data nader bestudeerd om de zoeken naar effecten waar men niet primair naar op zoek was.
Geen effect op achteruitgang en spierkracht bij ALS
Er is ook gekeken naar het verschil in ALSFRS-R score, een globale maat voor dagelijks functioneren. Een lagere score op de ALSFRS-R geeft aan dat het minder goed gaat. De daling de in ALSFRS-R score was minder sterk bij deelnemers die Levosimedan gebruikten, dit is echter niet statistisch significant. Naast vitale capaciteit is gekeken naar zuurstofverzadiging van het bloed, vermoeidheid, spierkracht (knijpkracht) en kwaliteit van leven. Hier werd echter geen duidelijk gunstig effect aangetoond.
Veel bijwerkingen
Bij bijna iedere deelnemer (98,5%) zijn bijwerkingen van Levosimedan gemeld. Vaak ging dit om hoofdpijn en/of een toename in de hartfrequentie. Initieel zijn 122 deelnemers gescreend om mee te doen aan de studie, 66 deelnemers werden geïncludeerd. Van de 66 hebben 35 deelnemers de hele studie af kunnen maken.
Conclusie
Concluderend is er mogelijk een gunstig effect van Levosimedan gevonden op de vitale capaciteit in rugligging. Dit resultaat werd echter geconstateerd in een post-hoc analyse en niet gevonden in de primaire uitkomst maat, vitale capaciteit in een zittende positie. Het farmaceutische bedrijf Orion overweegt daarom een nieuwe studie naar Levosimendan om het effect op longfunctie nader te onderzoeken.
Op basis van de huidige studie is er onvoldoende gunstig effect aangetoond van Levosimedan en heeft het over het algemeen milde maar veel voorkomende bijwerkingen. Het farmaceutische bedrijf Orion zal om deze reden nu geen aanvraagprocedure bij de EMA (European Medicine Agency) starten en Levosimendan zal niet worden voorgeschreven bij patiënten met ALS.
Een Engelstalig overzicht van deze trial vindt u op clinicaltrials.gov