2016 was een bewogen jaar, waarin ALS Centrum Nederland belangrijke stappen heeft gezet. We beginnen te oogsten van project MinE en vertalen dit richting nieuwe therapieën in de projecten TOTALS en het nieuwe Project TryMe. En zowel in de opzet van medische trials (geneesmiddelenonderzoek) als in de organisatie van zorg werken we aan een integratie van eHealth om de patiëntgerichtheid en efficiency te verhogen. Ook de MEASURE studie naar de energiestofwisseling bij ALS-patiënten is gestart.
In 2016 is Project TryMe gestart, het project dat de genetische resultaten uit Project MinE wil vertalen naar precision medicine voor ALS, PSMA en PLS. Het translationele onderzoek, zoals project TOTALS, gaat onverminderd voort om genetische afwijkingen te vertalen naar effectieve behandelingen. Binnen Project TryMe worden meer trials opgezet en worden trials efficiënter gemaakt.
Het doel van Project TryMe is meer geneesmiddelenonderzoek om sneller behandelingen te vinden.
In 2016 werd de eerste wearable getest in een trial, een stappenteller (actigraph) om beweging van patiënten te meten. Online zelfmetingen van patiënten en wearables kunnen de manier van onderzoek doen veel efficiënter maken. Daarom investeren we hierin met project TryMe. We willen een snelweg richting behandeling aanleggen. Dat alles om zo snel mogelijk effectieve behandelingen te vinden.
Zelfmetingen van patiënten worden ook in de zorg en behandeling geïmplementeerd binnen het project ALS app. Door middel van eHealth blijkt het mogelijk om het zorgproces patiëntgericht te stroomlijnen.
In alle onderzoekslijnen van het ALS Centrum zijn in 2016 belangrijke stappen gemaakt, zowel in het onderzoek naar oorzaak van ALS, translationeel onderzoek, MRI-onderzoek als het geneesmiddelenonderzoek. Een aantal mijlpalen:
- Het UMC Utrecht Hersencentrum en het AMC zijn door de Europese Commissie erkend als Europees referentiecentra (ERN) voor neuromusculaire ziekten. Dit is een erkenning voor de hoge kwaliteit van zorg en onderzoek. Prof. Leonard van den Berg zal het Europese netwerk voor ALS centra coördineren.
- Het ALS Centrum heeft de grootste ALS Database en Biobank ter wereld met de unieke combinatie van zowel de DNA-profielen, als gegevens over de leefstijl, blootstelling aan gevaarlijke stoffen en andere mogelijke risicofactoren bij patiënten. Eind 2016 bevatte de ALS Database en Biobank gegevens van ruim 3.100 patiënten.
- Het ALS Centrum heeft een unieke verzameling van meer dan 280 hersenen/ruggenmerg van overleden ALS-patiënten. In 2016 zijn 15 hersensecties verricht in AMC en UMCU.
- Het Europese netwerk van ALS Centra ENCALS, opgericht door Leonard van den Berg, telde eind 2016 39 Europese ALS Centra. Deze centra werken in toenemende mate samen aan nog beter onderzoek naar oorzaak en behandeling van ALS, PSMA en PLS.
- Eind 2016 deden 17 landen mee aan Project MinE en waren meer dan 8.000 DNA-profielen geanalyseerd met het innovatieve whole genome sequencing! Het in Nederland geïnitieerde Project MinE is de grootste studie naar de genetische oorzaken van ALS ooit.
- Meer dan 600 patiënten hebben zich geregistreerd bij TRICALS, het Europese platform voor geneesmiddelenonderzoek. Eind 2016 waren 7 centra in België, Frankrijk, Ierland, Italië en Zwitserland verbonden. TRICALS wil meer trials naar Europa halen en de uitvoering van trials versnellen.
- Bij haar afscheidssymposium op 20 mei 2016 werd professor dr. Marianne de Visser van het ALS Centrum op het AMC benoemd tot Ridder in de Orde van de Nederlandse leeuw. Zij werd geroemd om haar vele sleutelposities en haar tomeloze en onbaatzuchtige inzet.
- Henk-Jan Westeneng won de prijs voor de beste wetenschappelijke voordracht van Nederlandse Vereniging voor Neurologie (NVN) voor zijn presentatie over het predictiemodel bij ALS.
Lees het volledige verslag activiteiten 2016: