Van woensdag 20 – vrijdag 22 juni 2018 vond het ENCALS congres plaats in Oxford. Een delegatie van onderzoekers van het ALS Centrum was ook aanwezig om onderzoek te presenteren en informatie te delen. Tijdens de zevende sessie, die plaatsvond op de derde congresdag stond het onderzoek naar behandelopties voor ALS-patiënten centraal.
Dr. Angela Genge uit Montréal, Canada, opende de sessie met een overzicht van de huidige stand van zaken in de ontwikkeling van medicijnen tegen ALS. Ze sneed hierbij belangrijke zaken aan, waarna een discussie tussen de aanwezige artsen en onderzoekers ontstond. Er werd onder andere besproken wanneer er het beste gestart kan worden met medicijnen, hoe lang medicijnstudies moeten duren en welke zaken het meest geschikt zijn om te meten.
Ook het belang van genetisch onderzoek in ALS werd besproken: mogelijk kan het DNA aanwijzingen geven of medicijnen zullen aanslaan, of niet. Onderzoekers van het ALS Centrum hebben hier eerder aanwijzingen voor gevonden. Tijdens de discussie werd duidelijk dat ALS-onderzoekers het niet altijd eens zijn over welke kant medicijnonderzoek op moet gaan. Binnenkort zal een richtlijn voor medicijnonderzoek worden gepubliceerd. Deze richtlijn zal meer richting geven aan het ontwikkelen van medicijnen voor ALS.
Software om medicijnstudies automatisch te ontwerpen
Na de discussie kwamen er een aantal onderzoekers aan het woord. Eén van hen was Ruben van Eijk van het ALS Centrum, UMC Utrecht. Van Eijk legde in zijn presentatie uit dat medicijnstudies voorheen vaak volledig van de grond af ontworpen werden. Er was geen leidend protocol of duidelijke basis aanwezig. Dit heeft ertoe geleid dat veel medicijnstudies vaak niet op de juiste aannames werden gebaseerd en mogelijke behandeleffecten niet goed gemeten konden worden. Een behandeling werd dan bijvoorbeeld bij te weinig patiënten getest, of er werd een te korte behandelperiode aangehouden.
Samen met onderzoekers in het UMC Utrecht en het Julius Centrum heeft Van Eijk binnen het ALS Centrum daarom software ontwikkeld dat dit soort problemen moet voorkomen. Hij introduceerde de eerste versie van de software tijdens zijn presentatie. De software zorgt ervoor dat medicijnstudies automatisch ontworpen worden, zodat alle toekomstige studies altijd op de meeste actuele ontwikkelingen gebaseerd zijn. Uiteindelijk leidt dit ertoe dat medicijnen sneller en goedkoper ontwikkeld kunnen worden. Ook zullen de studies dan zo ontworpen worden, dat ze voldoende bewijskracht afleveren voor belangrijke instanties zoals de Food & Drug Administration (FDA) of de European Medicines Agency (EMA). Ook de resultaten van project TryMe zullen worden meegenomen in software.
Fase IIa onderzoek naar het medicijn Triumeq
Recentelijk werden er onderzoeken gepubliceerd, waarin er een relatie leek te zijn tussen virusinfecties en ALS. Naar aanleiding hiervan wordt er daarom gekeken of medicijnen tegen virusinfecties ook iets voor ALS-patiënten kunnen betekenen. Professor Julian Gold uit Sydney presenteerde op het ENCALS-congres de resultaten van een fase IIa onderzoek naar het medicijn Triumeq. Triumeq is een medicijn dat veel wordt voorgeschreven aan patiënten met een hiv-infectie. In een fase II onderzoek wordt een middel voor het eerst in patiënten getest en wordt bekeken wat de effecten van het medicijn zijn.
In de trial van professor Gold kregen 40 Australische patiënten zes maanden lang elke dag een tablet Triumeq. Het middel werd goed verdragen en gaf weinig bijwerkingen. De studie doelde niet op het aantonen van effectiviteit, maar wegens voorzichtige positieve resultaten zal er een grotere, internationale fase IIb/III studie opgezet worden. Een dergelijk onderzoek zal erop gericht zijn om de kenmerken van het middel nog beter te begrijpen en een optimale dosis te bepalen.
Fase II onderzoek naar het medicijn NP001
De zevende ENCALS-sessie werd afgesloten met de resultaten van een nieuwe fase II studie met NP001. Dit werd gepresenteerd Jonathan Katz uit San Francisco. NP001 is een medicijn dat het afweersysteem van ons lichaam kan beïnvloeden. In eerdere studies naar dit medicijn werd een mogelijke vertraging van het ziekteverloop gezien in een kleine subgroep patiënten. Deze groep betrof patiënten bij wie er sprake was van een hoog niveau van een ontstekingseiwit en die een hoge dosis NP001 toegediend kregen.
In de studie van Katz werd deze groep patiënten opnieuw bekeken. Helaas was er geen effect van NP001 op het ziekteverloop en had deze studie dus een negatieve uitkomst. De resultaten van deze trial onderstrepen nogmaals de voorzichtigheid die nodig is om eerdere resultaten uit kleine medicijnstudies te interpreteren. Dit is een van de vele ALS-studies waar er in eerste instantie een effect leek te zijn, maar dat in vervolgonderzoek niet aangetoond kon worden.