Alles over het coronavirus (COVID-19) en ALS, PSMA en PLS

Verslag sessie Therapeutische strategieën ALS Congres Boston

Gepubliceerd op 22 december 2017

Op het ALS symposium in Boston, Verenigde Staten, werden veel onderzoeksresultaten besproken. Onderzoeksverpleegkundige Arianne de Fockert doet voor u verslag van de sessie over therapeutische strategieën. 

Gentherapie (ASO)

De sessie over therapeutische strategieën werd afgetrapt door F. Bennett uit de Verenigde Staten. Hij sprak over gentherapie, meer specifiek het gebruik van ‘antisense oligonucleotiden’, afgekort ASO’s, als behandelmethode voor ALS. ASO’s zijn zo ontworpen dat ze binden aan een bepaald RNA-gebied en de functie van dit doelgebied beïnvloeden. Het DNA en RNA kan door deze mechanismes niet meer vertaald worden in eiwitten die betrokken zijn bij ziektes. Als de fout in het DNA in het RNA wordt ‘afgeplakt’, wordt voorkomen dat de cel een fout eiwit aanmaakt. Daarmee wordt de oorzaak van de ziekte beïnvloed.

Een mooi voorbeeld van het toepassen van deze techniek is Spinraza (Nusinersen), een medicijn dat momenteel razend populair is voor de behandeling van de zenuw-spierziekte SMA die ontstaat in de kindertijd. In de toekomst hopen de onderzoekers van Ionis in samenwerking met Biogen ook zulke therapieën te ontwikkelen die aangrijpen op de vorming van de eiwitten betrokken bij ALS, momenteel worden daar al klinische trials voor uitgevoerd in de VS.

Bloed-hersenbarrière

De tweede spreker Steve Moore kwam ook uit de Verenigde Staten en vertegenwoordigde het bedrijf Ossianix. De bloed-hersenbarrière is een prachtig beschermingsmechanisme van het menselijk lichaam om de hersenen te beschermen tegen invloeden van buitenaf. Hoewel dit normaal gesproken heel mooi werkt, kan het ook een last zijn. Zo is het zeer lastig om medicatie bij de hersenen te krijgen en te zorgen dat het daar ook zijn werk doet. Vaak falen klinische trials bij diverse ziektebeelden vanwege het feit dat de beoogde medicatie de bloed-hersenbarrière niet doorkomt.

Door de methode van het ‘Paard van Troje’ te gebruiken proberen de onderzoekers therapeutische medicatie aan bijvoorbeeld antilichamen te koppelen die de bloed-hersenbarrière wel kunnen passeren en medicatie zo te maskeren. Ondanks dat de eerste testen in muismodellen veelbelovende resultaten laten zien moet er nog zeer veel onderzocht worden en blijft dit soort therapie een zeer delicate kwestie.

Patiënten groeperen obv ALS-genen in medicijnonderzoek

Last but not least, onze eigen arts-onderzoeker Ruben van Eijk. Hij sloot af met zijn pleidooi dat het in klinische trials de moeite waard kan zijn om ALS-patiënten anders te classificeren. Nu wordt de groep vaak ingedeeld op basis van hun klachten, bijvoorbeeld of ze bulbair aangedaan zijn of juist niet. Het risico hiervan kan zijn dat het effect van behandeling nu verloren gaat in het grote geheel. Zo leek in eerste instantie de trial met Lithium bij ALS patiënten geen duidelijk effect te hebben. Bij een analyse van de resultaten achteraf, een zogenaamde post-hoc analyse, werden de patiënten verdeeld in genetische subgroepen. Voor alle patiënten werd gecheckt of zij afwijkingen hadden op bepaalde ALS-genen. Bij deze analyse bleek de groep UNC13A dragers een significant voordeel te hebben van de behandeling met Lithium, terwijl dit voordeel bij C9ORF27 dragers en ALS-patiënten zonder genmutatie niet gezien werd. Door het anders classificeren is dit aan het licht gekomen, iets wat aanleiding kan geven tot het anders classificeren van ALS-patiënten in klinische trials om mogelijk tot een behandeling op maat te kunnen komen.

Alle besproken resultaten staan online!

Alle inhoud van dit congres staat openbaar online. Lees de volledige Engelstalige abstracts van lezingen en van poster presentaties. Lees ook de Engelstalige updates op de MND research blog van de Britse MND Association. Ook Engelstalige verslagen, uitleg en veel presentaties van dit congres zijn beschikbaar.

Meer verslagen van sessies

Lees ook de verslagen van andere sessies: