Wetenschappelijk onderzoek naar ALS
Het ALS Centrum doet vernieuwend wetenschappelijk onderzoek naar de oorzaak, diagnose, behandeling en zorg voor mensen met ALS, PLS en PSMA. We onderzoeken onder andere (nieuwe) medicijnen en manieren om klachten te verminderen. Hieronder vindt u een overzicht van onze onderzoeken.
Onderzoeksoverzicht
Via de knop hieronder vindt u een overzicht van alle studies binnen het ALS Centrum. Wilt u bijdragen aan een wereld zonder ALS? Aan sommige studies kunt u deelnemen. Zet hiervoor de filter ‘Open voor deelname’ aan. Door op de studie te klikken, vindt u hoe u zich vrijblijvend kunt aanmelden voor deelname.
Vijf typen wetenschappelijk onderzoek
Medicijnstudies:
Om een behandeling voor ALS, PLS en PSMA te vinden lopen er verschillende (internationale) medicijnstudies in het ALS Centrum. Binnen medicijnonderzoek zijn er drie fases van onderzoek. In fase 1 wordt gekeken hoe het middel zich in het lichaam zich gedraagt. In fase 2 wordt onderzocht wat eventuele bijwerkingen van het middel zijn. Fase 3 is het grootste onderzoek met de meeste deelnemers, waarbij de effectiviteit van het mogelijke middel wordt onderzocht.
De meeste medicijnstudies worden ontwikkeld door de farmaceutische industrie. Zij schrijven het protocol, bepalen wat de criteria voor deelname zijn en hoe de studie er verder uitziet. Vervolgens wordt de studie uitgevoerd in verschillende internationale ziekenhuizen, zoals het ALS Centrum in het UMC Utrecht.
Lees hier meer over medicijnstudies.
Het medicijnonderzoek loopt vaak via TRICALS, het grootste internationale onderzoeksinitiatief dat mensen met ALS, PLS en PSMA, onderzoekers en ALS-stichtingen verenigt om een behandeling voor deze ziektes te vinden. Om het voor deelnemers zo toegankelijk mogelijk te maken heeft TRICALS een speciaal register ontwikkeld waar alle mensen met ALS, PLS en PSMA zich kunnen inschrijven om een update te krijgen wanneer er een nieuwe trial start in Nederland. Mensen kunnen zich online aanmelden via het registratieformulier op de website van TRICALS.
Oorzaak & verloop:
We doen veel onderzoek naar ALS, PLS, PSMA en andere zenuwspierziekten om beter te begrijpen hoe deze ziekten ontstaan en hoe ze zich ontwikkelen. Die kennis is nodig om een goede en effectieve behandeling te vinden. De Biobank Neuromusculaire ziekten (NMZ Biobank) is hiervoor ons basisonderzoek. Dit is een grote biobank. Hierin verzamelen we gegevens van patiënten en controlepersonen voor onderzoek naar ALS, PLS, PSMA en andere zenuwspierziekten. We verzamelen bijvoorbeeld medische gegevens, vragenlijsten en bloed. Onderzoekers kunnen deze gegevens gebruiken voor verschillende onderzoeken.
Ook doen we ander wetenschappelijk onderzoek zonder medicijnen. We onderzoeken bijvoorbeeld de hersenen, zenuwen en spieren. Dat doen we met verschillende onderzoeken, zoals een MRI-scan om de hersenen te bekijken of een EEG om de hersenactiviteit te meten.
Ook voor ons onderzoek kunt u zich aanmelden. Samen bekijken we welk onderzoek het beste bij u past. Onderzoek kan plaatsvinden in het UMC Utrecht of, als dat mogelijk is, bij u thuis. Als u dat prettig vindt, kunnen we ook meerdere onderzoeken op één dag plannen.
Overzicht studies naar oorzaak & verloop
Verbetering van zorg en kwaliteit van leven:
Om goede zorg en begeleiding van mensen met ALS, PSMA en PLS en hun omgeving te garanderen, vindt er veel onderzoek plaats naar kwaliteit van leven, symptoombehandeling en het gebruik en aanvragen van hulpmiddelen. Daarnaast wordt gekeken naar de ontwikkeling van nieuwe hulpmiddelen.
Er is bijvoorbeeld recent een ALS gesprekskaart ontwikkeld als hulpmiddel om gesprekken met de revalidatiearts voor te bereiden en onderwerpen bespreekbaar te maken. Een ander voorbeeld is de infographic Emotioneel in balans met ALS, die praktische handvatten en voorlichtingsmateriaal biedt om mensen met ALS en hun naasten te ondersteunen. Ook heeft het ALS Centrum een app ontwikkeld waarmee mensen met ALS, PLS en PSMA op afstand thuis gemonitord kunnen worden – de ALS@Home app.
Overzicht studies naar verbetering van kwaliteit van leven
Genetica:
Kijkend naar erfelijkheid en ALS zijn er grofweg twee vormen: de erfelijke vorm en de sporadische vorm. Sporadische ALS is in de meeste gevallen (circa 90%) niet erfelijk. Erfelijk (of familiair) wil zeggen dat er meerdere mensen met ALS in de familie voorkomen en daarom er een sterk vermoeden is dat de patiënt een afwijkend gen heeft dat de ziekte heeft veroorzaakt. Bij sporadische ALS komen ook genetische afwijkingen voor, maar spelen omgevingsfactoren mogelijk ook een rol.
Op dit moment kan bij ongeveer 60% van de mensen met erfelijke ALS een verandering in een van de nu bekende ALS-genen worden aangetoond. Voor de andere 40% van mensen met erfelijke ALS is nog onbekend welke DNA-verandering in welk gen ALS veroorzaakt. Dankzij wetenschappelijk onderzoek worden nog steeds nieuwe ALS-genen gevonden.
Overzicht studies naar genetica
Patiëntmodellen:
Ons lichaam heeft een complex netwerk van zenuwvezels dat ervoor zorgt dat wij ons kunnen bewegen. Bij ALS zijn deze netwerken beschadigd en werken ze niet meer goed. In het laboratorium kunnen onderzoekers van het ALS Centrum (delen van) deze zenuwstructuren nabootsen met behulp van stamcellen. Deze nabootsingen worden ook wel organoids genoemd. Door op deze manier lichaamsstructuren na te bouwen kunnen onderzoekers beter kijken welke systemen worden aangedaan door ALS, om vervolgens te onderzoeken hoe dit hersteld kan worden.
Onderzoeksprojecten en -programma's
Project MinE
Project MinE is het baanbrekende genetische onderzoek naar ALS op wereldwijde schaal. Het project draait om het verzamelen van genetische data van mensen met ALS en controlepersonen. Vervolgens gaan onder andere onderzoekers van het ALS Centrum “graven” (mining) in de verzamelde data en vergelijken ze alle gegevens om de genetische oorzaak van de ziekte te vinden. Het uiteindelijke doel is een concreet aanknopingspunt te vinden voor nieuwe behandelingen van ALS.
GoALS
Om sneller een doorbraak in de behandeling van de progressieve zenuw- en spierziekte ALS te vinden, hebben de ALS Patiëntenvereniging, Stichting ALS Nederland en het ALS Centrum (UMC Utrecht) hun krachten gebundeld. Samen hebben zij GoALS opgezet. Dit is een meerjarig onderzoeksprogramma met een budget van 50 miljoen en ruim 120 onderzoekers, dat verschillende onderzoeken aan elkaar verbindt. Het gaat om onderzoek op 3 hoofd thema’s: genetisch onderzoek (naar erfelijke eigenschappen), onderzoek in het laboratorium (preklinisch) en onderzoeken bij patiënten (klinisch). Doordat deze verschillende onderzoeken samen en onder één dak worden uitgevoerd, gaat het proces van het vinden van een behandeling sneller en beter. Alles gebeurt binnen één plan en onder één organisatie.
PLUS ALS
PLUS ALS is de naam van een internationale samenwerking tussen ALS Centrum Nederland (UMC Utrecht) en ALS Centrum Leuven (UZ/KU Leuven) om medicijnonderzoek bij ALS te versnellen. PLUS ALS zet een nieuw biomarkerplatform op waarmee eerder en betrouwbaarder kan worden vastgesteld of nieuwe medicijnen effect hebben. Het vijfjarige project wordt gefinancierd door Romo Foundation en brengt de expertise van beide ALS-centra samen.
Veelgestelde vragen
Kan ik contact opnemen voor meer informatie over wetenschappelijk onderzoek?
Ja, natuurlijk. Hebt u vragen over wetenschappelijk onderzoek of wilt u weten welk onderzoek bij u past? Neem dan gerust contact op met een medewerker van het ALS Centrum. Wij denken graag met u mee en beantwoorden uw vragen.
Twijfelt u nog of u wilt meedoen aan wetenschappelijk onderzoek? Dat is geen probleem. U kunt altijd contact met ons opnemen om uw mogelijkheden te bespreken. U bent nergens toe verplicht.
Voor medicijnstudies:
- E-mail: trialALS@umcutrecht.nl
- Telefoonnummer: 088 75 532 04
Voor studies zonder medicijnen:
- E-mail: ALS-onderzoek@umcutrecht.nl
- Telefoonnummer: 088 75 651 39
Hoe meld ik mij aan voor wetenschappelijk onderzoek?
Op het onderzoeksoverzicht (linkje) ziet u aan welke onderzoeken u op dit moment kunt deelnemen. Onderaan de pagina van ieder onderzoek vindt u een inschrijfformulier. Nadat u dit hebt ingevuld, neemt een medewerker contact met u op.
Het onderzoeksoverzicht bevat veel informatie. Neem daarom gerust contact met ons op om te overleggen.
Voor medicijnstudies:
- E-mail: trialALS@umcutrecht.nl
- Telefoonnummer: 088 75 532 04
Voor studies zonder medicijnen:
- E-mail: ALS-onderzoek@umcutrecht.nl
- Telefoonnummer: 088 75 651 39
Waarom is wetenschappelijk onderzoek belangrijk?
Wetenschappelijk onderzoek is belangrijk om ALS, PLS en PSMA beter te begrijpen en om een behandeling te vinden. Daarom doet het ALS Centrum veel wetenschappelijk onderzoek naar het ontstaan en het verloop van ALS, PLS en PSMA. Die kennis helpt ons om een behandeling te ontwikkelen en de zorg beter af te stemmen op de behoeften van mensen met ALS, PLS en PSMA.
Daarnaast is er heel veel onderzoek nodig om te onderzoeken welke middelen wel en niet werken als medicijn voor ALS. En als een middel effectief blijkt te zijn, dan is goed en volledig wetenschappelijk onderzoek nodig om het middel goedgekeurd te krijgen door de EMA. Pas als de EMA een middel heeft goedgekeurd kan het in Nederland op de markt komen en vergoed worden door zorgverzekeraars.
Niet alleen wordt er veel onderzoek gedaan naar het ontstaan en behandelen van de ziekte, ook het verbeteren van de kwaliteit van leven met ALS is een doel. Zeker voor de mensen die nu met de ziekte leven, is dat enorm belangrijk.
Hoeveel tijd kost deelname aan onderzoek en hoe vaak moet ik daarvoor naar het ziekenhuis komen?
De tijdsinvestering verschilt per (soort) onderzoek. Voor medicijnstudies is het over het algemeen zo dat deelnemers om de zoveel weken naar het UMC Utrecht moeten komen, waarbij de eerste keer vaak het langst is. Het verschilt per studie of het te onderzoeken middel als capsule kan worden ingenomen – wat vaak thuis kan – of dat het bijvoorbeeld via een ruggenprik moet worden toegediend, wat altijd in het UMC Utrecht wordt gedaan.
Ook bij onderzoek zonder medicijnen verschilt het per onderzoek. Sommige onderzoeken kunt u vanuit huis doen, bijvoorbeeld door een vragenlijst in te vullen. Voor andere onderzoeken komt u naar het UMC Utrecht, bijvoorbeeld voor een MRI-scan. Soms komt u één keer naar het ziekenhuis, soms meerdere keren. Hoe vaak u langskomt, hangt af van het onderzoek.
Op de pagina van elk onderzoek leest u hoe het onderzoek is opgebouwd, hoelang het duurt en hoe vaak u naar het UMC Utrecht komt.
Waarom zou ik mee moeten doen met wetenschappelijk onderzoek?
De keuze om wel of niet deel te nemen aan wetenschappelijk onderzoek is persoonlijk en een die u zelf moet maken. Voor ieder spelen andere redenen een rol. Sommige mensen hebben na de diagnose behoefte aan rust en willen zo min mogelijk bezig zijn met de ziekte, terwijl andere mensen juist aangeven het prettig te vinden om mee te helpen in het vinden van een behandeling. Er zijn geen goede of foute keuzes.
Mocht u interesse hebben, dan is het belangrijk om het onderzoek en de deelname goed te bespreken met bijvoorbeeld uw naasten of behandelend arts. Ook kunt u met vragen over deelname altijd terecht bij medewerkers van het ALS Centrum. Zij zijn te bereiken via onderstaande gegevens:
Voor medicijnstudies:
- E-mail: trialALS@umcutrecht.nl
- Telefoonnummer: 088 75 532 04
Voor studies zonder medicijnen:
- E-mail: ALS-onderzoek@umcutrecht.nl
- Telefoonnummer: 088 75 651 39
Ik heb geen ALS, PLS of PSMA, maar wil wel meedoen. Wat zijn de mogelijkheden?
Familieleden van mensen met ALS kunnen soms ook meedoen aan onderzoek als ALS vaker voorkomt in de familie. Het gaat dan om onderzoek zonder medicijnen. We vergelijken bijvoorbeeld hersenscans van mensen met ALS en hun familieleden. Zo leren we meer over hoe ALS ontstaat.
Op de pagina Biobank Neuromusculaire ziekten (NMZ Biobank) – Familieleden vindt u meer informatie. U kunt ook contact met ons opnemen via 088 75 679 94 of ALS-onderzoek@umcutrecht.nl
Ik wil meedoen aan het onderzoek naar de genetica bij familiaire ALS, maar ik wil niet weten of ik zelf een genetische afwijking heb. Kan dit?
Uitslagen van wetenschappelijk onderzoek worden niet teruggekoppeld aan de deelnemer. U krijgt dus niet te horen of u een genetische afwijking hebt.
Meer informatie over erfelijkheid en DNA-onderzoek leest u hier.
Wat gebeurt er met mijn gegevens die ik opgeef?
De gegevens die u bij ons invult worden alleen gebruikt voor het doel waarvoor u ze invult, in dit geval het onderzoek waar u zich voor aanmeldt. Uw gegevens zullen nooit voor andere doeleinden worden gebruikt of aan personen buiten het ALS Centrum ter beschikking worden gesteld, tenzij hier u toestemming voor geeft. Daarnaast bewaren wij data niet langer dan nodig is en houdt het ALS Centrum zich daarbij aan de eisen van de wetgeving.
U kunt op elk moment uw toestemming ook weer intrekken. Neem hiervoor contact op met uw contactpersoon van het betreffende onderzoek waar u aan mee doet.